“真实世界的药物经济学研究”华南专场(深圳站)圆满举行
海报新闻记者 撒伟报道
9月22日,【博雅荟・询证中国行】全国系列巡讲第四站——“真实世界药物经济学研究”华南专场专题研讨会在深圳南方科技大学会议中心顺利举办。来自国内高校卫生经济学学者、医保政策评审专家、三甲医院临床与药学专家、药物经济学资深研究员、医药企业临床与准入负责人,以及华南地区创新药企研发、行业媒体等近百名代表齐聚一堂,围绕医保真实世界研究政策方向、真实世界研究(RWS)与药物经济学(HEOR)融合等议题展开深度交流。

以“询”立题:从共识宣讲走向真实世界价值探索
作为活动发起人与筹办方代表,张士勤博士担任会议开场主持,对与会嘉宾、学者及医药产业界朋友表示热烈欢迎与诚挚感谢。他回顾道,一年前博雅荟曾在广州白云国际会议中心成功举办《临床试验加载药物经济学专家共识》专题宣讲会;时隔一年,国家医保层面围绕真实世界研究相继出台多项政策文件,真实世界证据在药品价值评价与医保准入中的角色愈发关键,行业实践场景已发生显著变化。基于此,本次全国巡讲主题同步升级为《真实世界的药物经济学研究》,旨在将研究视角从临床试验延伸至真实临床场景,探讨真实世界数据如何转化为可采信的价值证据,回应政策、临床与产业的现实诉求。
谈及巡讲命名,张士勤博士特别阐释:“活动取名‘询证中国行',并非常规医学语境下的‘循证'—— 这里的‘询',代表询求与探索,这正是博雅荟全国巡讲的核心理念。”他表示,巡讲拒绝单向输出既定结论,而是每到一座城市,邀约当地真实世界研究与药物经济学领域的学者、医保政策研究者、一线临床专家齐聚一堂,交流前沿研究方法、挖掘医疗真实价值、研讨政策实施方向,共同探寻真实世界医保政策走向与药物经济学的应用空间。
学科价值获高度认同,大湾区被寄予厚望

北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩教授表示,真实世界的药物经济学研究巡讲活动将有效推动卫生经济学理念与方法的普及落地,向出席本次会议的广州市卫健委、深圳市医保局等参会代表表示欢迎。刘国恩教授从医药研发流程切入,系统比较了随机对照试验(RCT)与真实世界证据的本质差异,强调药物经济学在真实世界研究价值探索中的重要作用。他指出,大湾区作为中国经济引擎与国家真实世界研究政策试点地区,药物经济学学科建设理应走在全国前列,并寄语学科发展坚持方法学与现实应用相结合,期待学科在大湾区实现长足发展。

南方科技大学公共卫生及应急管理学院冯子健教授致辞表示,他对【博雅荟・询证中国行】落地南方科技大学表示感谢,并从公共卫生发展视角充分肯定药物经济学的学科贡献与价值。他指出,公共卫生建设是一项庞大的系统工程,面对日益增长的医疗投入,卫生经济学能够立足资源配置角度,统筹卫生资源的分配与合理利用;他同时寄语卫生经济学学科落地南科大,助力公共卫生学院建设与发展。
方法前沿与医保逻辑的双向奔赴
主题报告环节,两位报告嘉宾带来兼具理论高度与前沿方法的专题分享。

深圳大学深圳医疗保障研究院执行院长牛奔教授以《真实世界研究的医保政策方向/应用与评审逻辑》为题,从医保发展的政策脉络,到支付价格与监管政策的持续细化,再到真实世界研究价值评价的试点实践,系统梳理了医保政策发展与落地的演变历程。他指出,随着科技进步,AI 辅助数据治理与证据生成正高效提升医保数据的处理与决策能力,并进一步提出CAS+LHS“双循环”医保政策评价体系,以《DRG改革的真实世界效应:基于冠心病PCI患者的因果机器学习证据》为案例,深度剖析了DRG改革的真实世界效应。

中山大学药学院蒋亚文副教授带来《真实世界证据如何支持卫生技术评估及药品准入与支付》专题报告。他从RCT与真实世界研究的区别对照切入,梳理了真实世界证据服务准入与支付的主要应用场景,并结合美国医保理赔数据及基于深圳本地数据的评价案例,深入分析了真实世界研究的应用路径。他强调,真实世界结果服务于参数匹配度,是构建高质量卫生经济决策模型、支撑医保准入的关键一环;HEOR模型的可信度高度依赖输入参数的匹配程度,从研究设计、真实世界数据源挖掘,到本地化核心参数、最终建立卫生经济学模型,方能生成更高质量的价值证据。
多维思辨,碰撞行业新解法

南方医科大学药学院张田甜教授担任圆桌研讨环节主持人,她回顾了早期医保评审过程中企业仅需提交21人真实世界研究材料,到如今医保政策对真实世界证据全面要求的演变历程。研讨围绕“真研数据如何转化为药经价值”“医保与医院差异化证据需求”“真实世界证据如何影响创新药医保定价决策”等议题展开,多位来自可信评价试点医院、高校科研院所、医保管理部门及药品研发领域的专家结合自身工作经历展开多维度思辨。
香港中文大学(深圳)医学院副院长于广军教授指出,合理利用AI工具实现医院数据有效治理、推动医保数据逐步公开、规范运用卫生经济学分析工具,是未来真实世界研究医院落地的方向。博济医药首席统计科学家李新旭博士基于药监审批视角,结合罕见病与中药案例指出,药监部门对真实世界数据使用持审慎态度,药品从临床使用到真研证据生成需经历多重流程设计,并认同“临床加载药物经济学研究”是量化药品临床价值的科学方法。作为79家国家可信评价试点医院深圳代表,深圳市人民医院健康医疗大数据中心程立新主任介绍了医院医疗数据管理经验——通过大数据病例首页特征结合算法优势精准预测患者病发风险,探索真实世界研究的数据中心应用。北京大学深圳医院智慧医院研究院许昌主任从医疗质量、患者获益、科学评价等维度提出新思路,强调医院数据的量级与质量是研究基础,病种研究需对接DRG支付模式,并以标准化药物经济学方法量化真实世界研究的多元价值。南方医科大学药学院林腾飞副教授指出,真研证据可辅助创新药在医保评审中加分与定价,对企业是实打实的现金获益;但医保准入只是市场准入起点,持续开展临床价值监测与药物经济学研究,是药品全生命周期管理的必要条件。
医保视角下的证据采信与地方实践
在会议答疑阶段,深圳市医保局大鹏分局陈海涵主任结合近期国家医保政策的演进方向,从医保局的社会职能分工层面强调了作为民生部门和经济部门的两大功能定位,并从医保管理视角提出了药品的相对价值、长期价值和体系价值,以及医保政策对真实世界研究支持的逐步落地进程;他指出,目前药品要想获得国家层面的政策转化,至少需要跨三个省选取多中心研究数据采集点;随后,结合深圳市真研专班成员的工作经历,他详细介绍了深圳市医保局的工作职责,深圳有3家医院为国家79家可信评价试点,除此之外,深圳还选取了19家市级试点医院,为产品的临床证据挖掘和数据补充提供了充分支撑;在产品真研证据的挖掘方面,深圳医保局正在推动建立系统可信空间,当前阶段企业可依托粤港澳大湾区国际临床试验中心或者医院开展项目,使用医保数据生成相应证据,逐步探索实现医疗数据的开放和共享。
搭建华南循证桥梁,巡讲步履不停
会议最后,广州市卫健委药政处邓锡金处长作总结发言。他对【博雅荟・询证中国行】全国巡讲系列活动给予高度认可,充分肯定本次深圳站研讨成果,认为会议全面梳理并求证了药物经济学在真实世界研究领域、医药全生命周期管理的核心价值。他指出,广州正积极支持真实世界研究探索,卫健研究方向聚焦三医联动数据挖掘,并将优先运用于生物制药与中药研发领域;期待学界持续推动相关学科创新发展,产出更多适配国内医疗场景的研究成果,助力广东乃至全国卫生健康事业高质量发展。
本次研讨会的圆满举办,集结了医保与药监监管部门、三甲医疗机构、高校科研院所、医药产业企业等多方专业力量,持续打通政策、临床、学术、产业之间长期存在的沟通壁垒,搭建起华南地区高质量循证交流桥梁。整场会议围绕真实世界研究数据治理、可信试点证据互认、医保评审采信规则、RWS与药物经济学融合落地等行业共性痛点展开深度研讨,为深圳及华南地区医疗机构、医药企业开展规范化真实世界研究、构建完整药品价值评价体系提供了清晰可行的实践路径。
据悉,【博雅荟・询证中国行】将继续走进华东与华北地区,持续深耕真实世界研究(RWS)医保政策方向与卫生经济学(HEOR)融合应用核心赛道,打造覆盖全国、常态化运行的医药循证学术交流平台。系列活动将始终坚守 "数据驱动价值、循证赋能三医协同" 的核心宗旨,依托跨区域专家资源互通、典型案例共享、政策同步解读,持续助力医药产品完成全生命周期证据布局。
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